ОБЗОРИ
Цв. Йонева и Р. Рашков. Rituximab при лечението на ANCA-асоциираните васкулити
Е. Христов, И. Първова, Зл. Димитрова, Р. Стоилов и С. Огнянов. Оценка на здравните технологии.
Заинтересовани страни и оценка на клиничната ефективност (Част I)

ОРИГИНАЛНИ СТАТИИ
Вл. Бояджиева, Н. Стоилов, Цв. Георгиев, Р. Стоилов и Г. Петрова. Лечение на пациентите с ревматоиден артрит. Възможности и ползи от прилагане на фармакоикономическия анализ разход-ефективност

КЛИНИЧНИ СЛУЧАИ
Н. Стоилов, Вл. Бояджиева, Р. Стоилов, Р. Джераси, М. Николова, Е. Андреев, М. Стоянова, Вл. Миленова, А. Илиев, Б. Богов, М. Любомирова, М. Георгиев, К. Давидов, Ч. Славов, Б. Милев, В. Добринов и Д. Петков. Болест на Ormond в ревматологичната практика

 

 

CONTENTS

REVIEWS
Ts. Yoneva and R. Rashkov. Rituximab in treatment of ANCA-associated vasculitis
Е. Hristov, I. Parvova, Zl. Dimitrova, R. Stoilov and S. Ognyanov. Health technology assessment. stakeholders and clinical effectiveness assessment (Part I)

ORIGINAL ARTICLES
Vl. Boyadzhieva, N. Stoilov, Tsv. Georgiev, R. Stoilov and G. Petrova. How to treat patients with rheumatoid arthritis? Opportunities and benefits of the implementation of a pharmacoeconomic cost–effectiveness analysis

CASE REPORTS
N. Stoilov, Vl. Boyadzhineva, R. Stoilov, R. Djerassi, M. Nikolova, E. Andreev, M. Stoyanova, Vl. Milenova, A. Iliev, B. Bogov, M. Ljubomirova, M. Georgiev, K. Davidov, Ch. Slavov, B. Milev, B. Dobrinov and D. Petkov. Ormond’s disease in rheumatology practice

ОБЗОРИ

RITUXIMAB ПРИ ЛЕЧЕНИЕТО НА ANCA-АСОЦИИРАНИТЕ ВАСКУЛИТИ
Цв. Йонева и Р. Рашков
Клиника по ревматология, УМБАЛ “Св. Ив. Рилски“ – София
RITUXIMAB IN TREATMENT OF ANCA-ASSOCIATED VASCULITIS
Ts. Yoneva and R. Rashkov
Clinic of Rheumatology, University Hospital “Sveti Ivan Rilski” – Sofia
Резюме. ANCA-асоциираните васкулити са сравнително редки заболявания, които трябва да бъдат диагностицирани и лекувани рано. Стандартното лечение за индукция на ремисия е с високи дози глюкокортикостероиди и високи дози циклофосфамид перорално или под формата на пулс-терапии с продължителност минимум 6 месеца и поддържане на ремисията с азатиоприн или метотрексат и бавно редуциране на дозата на кортикостероидите до спирането им. Рецидивите след постигната ремисия са чести. Ритуксимаб е алтернатива при контраиндикации за циклофосфамид, при липса на ефективност от цитостатично лечение и при рецидивиращи васкулити. Целта на обзора е да се опише мястото на ритуксимаб при лечението на тези тежки заболявания.
Ключови думи: васкулит, ANCA-асоциирани васкулити, лечение, ритуксимаб
Summary. ANCA-associated systemic vasculitides are generally rare diseases which should be diagnosed and treated as early as possible. Standard treatment for induction of remission is high dose corticosteroids combined with high dose cyclophosphamide (CYC). CYC can be given either PO or IV for at least 6 months. Maintenance treatment is either azathioprine or methotrexate and slowly tapering oral corticosteroids until their cessation. Relapses of the disease are quite often. Rituximab is acceptable alternative treatment strategy in patients with contraindications for use of CYC, lack of efficacy of immunosuppressive therapy or with prolonged relapsing disease. This survey is aimed to show the place of Rituximab in treatment of these severe diseases.
Key words: vasculitis, ANCA-associated systemic vasculitis, treatment, rituximab

ОЦЕНКА НА ЗДРАВНИТЕ ТЕХНОЛОГИИ. ЗАИНТЕРЕСОВАНИ СТРАНИ И ОЦЕНКА НА КЛИНИЧНАТА ЕФЕКТИВНОСТ (ЧАСТ I)
Е. Христов¹, И. Първова², Зл. Димитрова¹, Р. Стоилов² и С. Огнянов^3
1Факултет по химия и фармация, СУ “Св. Климент Охридски” – София
²Клиника по ревматология, Катедра по вътрешни болести, Медицински университет – София
³Факултет по фармация, Медицински университет – Пловдив
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT. STAKEHOLDERS AND CLINICAL EFFECTIVENESS ASSESSMENT (PART I)
Е. Hristov¹, I. Parvova², Zl. Dimitrova¹, R. Stoilov² and S. Ognyanov^3
1Faculty of Chemistry and Pharmacy, Sofia University “Sveti Kliment Ohridski” – Sofia
²Rheumatology Clinic, Department of Internal Diseases, Medical University – Sofia
³Faculty of Pharmacy, Medical University – Plovdiv
Резюме. Оценката на здравните технологии (НТА) е структурирана форма на основани на доказателства научни изследвания, която генерира информация за клинични и разход-ефективни здравни технологии. Здравните технологии могат да включват лекарства, медицински изделия, диагностични методи и техники, хирургични процедури, програми за здравна промоция и защита на общественото здраве и други. HTA може да разглежда социални, етични, медицинско-правни, съдебномедицински и организационни въпроси, свързани с употребата на различни технологии, включително изразходването на обществени ресурси, последиците върху бюджетните разходи и бюджетното въздействие. Основните въпроси, на които трябва да отговори една оценка на здравна технология, са: Работи ли технологията? За кого работи тя? Каква е ползата за индивида? На каква цена? Как се сравнява с алтернативите? Участниците, засегнати от някое решение за финансиране на здравни технологии, се наричат заинтересовани страни (stakeholders). По-конкретно, заинтересованите страни са отделни индивиди или частни лица, организации или общности, които имат пряк интерес в процеса на провеждане на оценката на здравната технология и които ще бъдат засегнати от получените резултати, вследствие внедряването ů. Ангажирането на заинтересованите страни подобрява качеството и годността за приемане на HTA. Заинтересованите страни, които могат да бъдат пряко засегнати от въвеждането на HTA, следва да бъдат представени в процеса на оценка. В световната практика е утвърдено разбирането, че оценката на здравните технологии трябва да съдържа не по-малко от четири основни компонента: 1. Оценка на клиничната ефективност на здравната технология; 2. Икономически анализ на здравната технология; 3. Оценка на бюджетното въздействие на здравната технология; 4. Оценка на социални, етични и организационни аспекти на здравната технология. Клиничната ефективност описва способността на дадена здравна технология да постигне клинично значимо влияние върху здравословното състояние на пациента. Оценката на клинична ефективност се извършва в две направления: измерване на резултатите или ефектите и ефективността и сравнителни анализи, чрез използването на валидни методи за сравняване или метаанализи.
Ключови думи: здравни технологии, клинична ефективност, безопасност, разход-ефективност, етични съображения, организационни аспекти, социално въздействие, правни въпроси
Summary. Health technology assessment is a structured form of evidence-based scientific research, which generates information for clinical and cost-effective health technologies. Health technologies may include medicinal products, medical devices, diagnostic methods and techniques, surgical procedures, health promotion programs, public health protection etc. HTA may deal with social, ethical, medical, legal, forensic and organizational issues associated with the use of various technologies, including the spending of public funds, consequences for the budgetary expenditure and budget impact. The main questions, which each health technology assessment should answer, are: Does the technology work?; Who does it work for?; What is the benefit for the individual?; At what cost?; How does it compare to the alternatives? Participants affected by a decision of funding any health technologies are called stakeholders. More specifically, stakeholders are individuals or natural persons, organizations or communities, which have a direct interest in the conduct of the health technology assessment and will be affected by the results following its implementation. Involving stakeholders enhances HTA quality and acceptability. Stakeholders, which may be directly affected by HTA implementation, should be represented in the assessment process. According to the worldwide practice, HTA should contain at least four major components: (1) Assessment of the clinical effectiveness of the health technology; (2) Economic analysis of the health technology; (3) Assessment of the budgetary impact of the health technology; (4) Assessment of the social, ethical and organizational aspects of the health technology. Clinical effectiveness describes the ability of a health technology to achieve a clinically significant effect on the patient’s health. Clinical effectiveness assessment is conducted in two ways: assessment of results or effects and effectiveness, and comparative analyses using valid methods of comparison or meta-analyses.
Key words: health technologies, clinical effectiveness, safety, cost-effectiveness, ethical considerations, organizational aspects, social impact, legal issues

 

ОРИГИНАЛНИ СТАТИИ

ЛЕЧЕНИЕ НА ПАЦИЕНТИТЕ С РЕВМАТОИДЕН АРТРИТ. ВЪЗМОЖНОСТИ И ПОЛЗИ ОТ ПРИЛАГАНЕ НА ФАРМАКОИКОНОМИЧЕСКИЯ АНАЛИЗ РАЗХОД-ЕФЕКТИВНОСТ
Вл. Бояджиева¹, Н. Стоилов¹, Цв. Георгиев¹, Р. Стоилов¹ и Г. Петрова^2
1Клиника по ревматология, УМБАЛ „Св. Ив. Рилски”, Медицински университет – София
²Фармацевтичен факултет, Медицински университет – София
HOW TO TREAT PATIENTS WITH RHEUMATOID ARTHRITIS? OPPORTUNITIES AND BENEFITS OF THE IMPLEMENTATION OF A PHARMACOECONOMIC COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS
Vl. Boyadzhieva¹, N. Stoilov¹, Tsv. Georgiev¹, R. Stoilov¹ and G. Petrova^2
1Clinic of Rheumatology, University Hospital “Sveti Ivan Rilski", Medical University – Sofia
²Pharmaceutical Department, Medical University – Sofia
Резюме. През последните години разходите за терапията на пациентите с ревматоиден артрит (РА), лекувани с биологични лекарствени средства (БЛС), прогресивно се увеличават поради нарасналия брой болни, провеждащи биологично лечение. Тази тенденция е една от основните причини за изразходването на повече финансови ресурси от Националната здравноосигурителна каса (НЗОК). Множество са проблемите, които затрудняват терапевтичния процес. На първо място, недостигът на финанси не само в здравната система, но и икономическите затруднения на пациентите да заплащат лечението си. На второ място е недостатъчният брой специалисти ревматолози, липсата на обучение на пациентите и общопрактикуващите лекари за РА, лошата комуникация лекар–пациент и несигурността при избора на лечение. Не на последно място е политиката за реимбурсация на скъпоструващите биологични лекарствени продукти в различните държави. Забавянето на терапията може да отнеме няколко месеца, през които състоянието на пациентите да се влоши и съответно да нараснат директните и индиректните разходи, свързани с болестта. Чрез рандомизирани клинични проучвания и извършените впоследствие анализи от типа разход-ефективност, фармакоикономиката подпомага оценяването на различни видове терапии и стойностната им ефективност. По този начин се постига оптимален подход при лечението на ревматоидния артрит и възможност за по-добър достъп до биологично лечение.
Ключови думи: анализ, разход-ефективност, биологично лечение, ревматоиден артрит
Summary. During the last few years, the expenses for therapy with biological agents of patients with RA are progressively increasing due to the increased number of cases undergoing biological treatment. This pattern is one of the main causes for increased expenditure on the part of the National Health Insurance Fund. There are several problems that make the therapy process difficult. The insufficiency of funds in the health systems and in patients alike comes in first place. Secondly, there are a limited number of specialists in the field of rheumatology, the lack of patient education and general practicing physicians regarding RA, the lacking communication physician – patient and the insecurity in determining the proper treatment. Last but not least, the different government policies regulating the reimbursement of the expensive biological agents are present. This process can take up to several months slowing down the therapy thus causing increased direct and indirect expenses due to worsened patient conditions. By conducting randomized clinical trials and follow-up analysis of the type cost–effectiveness, pharmacoeconomics assists the evaluation of different types of therapies and their cost efficiency. In this way an optimal approach in treatment practices can be achieved also allowing for better access to biological treatment.
Key words: analysis, cost-effectiveness, biological treatment, RA

 

КЛИНИЧНИ СЛУЧАИ

БОЛЕСТ НА ORMOND В РЕВМАТОЛОГИЧНАТА ПРАКТИКА
Н. Стоилов¹, Вл. Бояджиева¹, Р. Стоилов¹, Р. Джераси², М. Николова², Е. Андреев², М. Стоянова², Вл. Миленова², А. Илиев², Б. Богов², М. Любомирова², М. Георгиев³, К. Давидов³, Ч. Славов³, Б. Милев⁴, В. Добринов⁴ и Д. Петков^4
1Клиника по ревматология, УМБАЛ „Св. Ив. Рилски“ – София
²Клиника по нефрология, УМБАЛ “Александровска” – София
³Клиника по урология, УМБАЛ “Александровска” – София
⁴Катедра "рентгенология", УМБАЛ “Александровска” – София
ORMOND’S DISEASE IN RHEUMATOLOGY PRACTICE
N. Stoilov¹, Vl. Boyadzhineva¹, R. Stoilov¹, R. Djerassi², M. Nikolova², E. Andreev², M. Stoyanova², Vl. Milenova², A. Iliev², B. Bogov², M. Ljubomirova², M. Georgiev³, K. Davidov³, Ch. Slavov³, B. Milev⁴, B. Dobrinov⁴ and D. Petkov^4
1Rheumatology Clinic, University Hospital “Sveti Ivan Rilski” – Sofia
²Nephrology Clinic, University Hospital “Alexandrovska” – Sofia
³Urology Clinic, University Hospital “Alexandrovska” – Sofia
⁴Radiology Clinic, University Hospital “Alexandrovska” – Sofia
Резюме. Ретроперитонеалната фиброза (РФ) е рядко заболяване, свързано с поява на фиброзна тъкан и/или хронични възпалителни инфилтрати в ретроперитонеалното пространство, обхващащи аортата, илиачните съдове и уретерите. Клиничната картина е нехарактерна, протича с различни клинични маски и имитира неопластични, автоимунни заболявания, уросепсис, бъбречна недостатъчност от неизвестен произход. Заболяването е с непрекъснат, прогресиращ ход към обструктивна уропатия, рецидивиращи уроинфекции и хронична бъбречна недостатъчност. Представяме шестима пациенти с РФ: четирима мъже и две жени. При всички пациенти заболяването е открито по повод данни за ограничаване на бъбречната функция и двустранна хидронефроза. В четири от случаите РФ се предшества от бъбречна недостатъчност (БН). Това е причината, поради която тези пациенти попадат първо при специалист нефролог и/или уролог. Ролята на ревматолога е да установи асоциацията на РФ с други ревматични заболявания, да проследи развитието на болестта и ефекта от проведеното лечение. Ние установихме при двама от шестима пациенти автоантитела – повишени аCL и положителни ANCA, в съчетание с псориазис вулгарис. Обсъждат се етиопатогенетичните механизми в развитието на идиопатичната и вторичната РФ, както и значението на навременната уретерална дезобструкция и включването на кортикостероидно и имуносупресивно лечение за благоприятното развитие на болестта. Изтъкват се преимуществата на образните методи (абдоминална ехография, КАТ, МРТ) за поставяне на диагнозата ретроперитонеална фиброза.
Ключови думи: ретроперитонеална фиброза, автоимунни заболявания, диагноза, лечение
Summary. Retroperitoneal fibrosis (RF) is a rare disease characterized by the development of fibrous tissue and/or chronic inflammatory infiltrates that envelope the organs of the retroperitoneal space – aorta, iliac vessels, and the ureters. RF is a difficult to diagnose disease. The clinical picture is uncharacteristic, has different clinical masks and mimics neoplastic, autoimmune diseases, urosepsis, renal failure of unknown origin. The disease is a continuous, progressive move to obstructive uropathy, recurrent urinary tract infections and chronic renal failure. We report six patients with RF: four male patients and two female patients. In all patients RF manifested itself with renal functional impairment and bilateral hydronephrosis. In four of the cases RF is preceded by renal failure. This is the reason why these patients come first to specialist nephrologists and/or urologist. The role of the rheumatologist is to establish the association of RF with other rheumatic diseases, to monitor disease progression and the effect of treatment. We found autoantibodies – elevated aCL positive ANCA combined with psoriasis vulgaris – in two of six patients. The authors discuss the etiopathogenic mechanisms in development of RF, the importance of ureteral liberation and corticosteroid treatment for the favorable outcome of the RF patients. Тhe authors underline basic role of the imaging methods (abdominal echography scan, CT and MRI) in the diagnosis of RF.
Key words: retroperitoneal fibrosis, autoimmune diseases, diagnosis, treatment